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科学家首次完成对人类X染色体的完整测序

据外媒报道,尽管科学家已经完成了整个人类基因组的测序但仍有一些空白。现在,遗传学家在一项具有里程碑意义的新研究中带来了一个重要的基因序列,即对整个人类X染色体从头到尾进行测序并覆盖了300多万个此前没有被绘制出来的碱基对。人类基因组计划是有史以来最雄心勃勃的科学事业之一。从1990年到2003年,一个由国际科学家组成的团队对人类基因组进行了非常详细的排序,最

2020-07-16

强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19

CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市,延迟结直肠手术!

在临床试验中,CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。

2020-07-06

百时美liso-cel审查遭美国FDA延长3个月,吉利德KTE-X19或将实现超越!

2020年05月07日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已将lisocabtagene maraleucel(liso-cel,JCAR017)生物制品许可申请(BLA)的行动日期延长了3个月,这是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例(1

2020-05-07

JUCM:新研究揭示许多COVID-19确诊病例具有正常的胸部X光片

2020年4月18日讯/生物谷BIOON/---新型冠状病毒SARS-CoV-2(之前称为2019-nCoV)导致2019年冠状病毒病(COVID-19),如今正在全球肆虐。根据一项新的研究中,因确诊COVID-19而前往急诊中心的大多数患者具有正常或轻度异常的胸部X光片(chest X-ray, CXR)。相关研究结果于2020年4月14日在线发表在Jou

2020-04-18

吉利德KTE-X19治疗复发/难治性MCL总缓解率达93%!

2020年04月11日讯 /生物谷BIOON/ --近日,评估吉利德(Gilead)嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)KTE-X19治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)成人患者的注册II期临床研究ZUMA-2(NCT02601313)的数据已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。文章题目为:KTE-X19 CAR T-Cel

2020-04-11

FDA批准首个诊断脆性X综合征的基因测试

日前,美国FDA批准了首个用于检测遗传性疾病——脆性X综合征(FXS)的基因检测工具AmplideX Fragile X Dx和载体筛选试剂盒。该测试旨在帮助诊断FXS以及与FXS相关的基因变异(称为FMR1基因)成年携带者,在评估患者的家族史、FXS的临床体征和症状时使用。此外,其还可筛查有罹患FXS风险的无症状基因携带儿童。FXS是遗传性发育迟缓和智力残

2020-02-25

雌性哺乳动物细胞中为何会有一条X染色体出现功能失活?

2020年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --雌性哺乳动物有两条X染色体,而雄性哺乳动物只有一条X染色体,因此有机体会进化出一种显著的解决方案,从而防止两性在基因表达之间出现严重失衡,即在每一个拥有两条X染色体的细胞中,一个完整的X染色体都会被沉默从而抑制RNA进行转录;这个过程被称为X染色体失活(XCI,X-chromosome inactivati

2020-02-23

吉利德KTE-X19在美国进入优先审查!

2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德(Gilead)旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理了KTE-X19的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查,并已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年8月10日。上月底,欧洲药品管理局(EMA)也受理了KTE-X19的营销授权申请(MAA)。K

2020-02-12

美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

2020-01-30